Harva kasutatavad ravimid on need, mida kasutatakse haruldaste haiguste raviks. Neid nimetatakse ka "orbudeks". Tundub, et kui haigus on haruldane, siis on sellega raske toime tulla.
Tegelikult toimib paradoks. Vaatamata haruldusele on selliste diagnoosidega patsiente kokkuvõttes palju. Näiteks Euroopa riikides on neid 30 miljonit ehk ligikaudu iga 15. inimene põeb mõnda harvaesinevat haigust. Nende raviks on ette nähtud spetsiaalsed ravimid.
Harvikravimite registreerimine
Need ravimid järgivad tavaliselt sama tootmist ja registreerimist nagu tavaravimid. Kuid neile antakse mõningaid eeliseid, mis julgustavad tootjaid oma arendustesse investeerima.
Valitsuse sekkumine tootmise toetamiseks toimub mitmel viisil: maksusoodustused ja -soodustused, lihtsustatud juurdepääs siseturule, arengutoetused, laiendatud turu ainuõigus.
Kes määrab staatuse
Harvikravimi staatus määratudEuroopa Ravimiameti harva kasutatavate ravimite komitee. Seejärel kiitis heaks Euroopa Komisjon. Alles pärast seda väljastatakse registreerimistunnistus.
Nõuded
Orvu staatuse taotluse heakskiitmiseks peab see vastama järgmistele nõuetele:
- Tuleb kasutada eluohtliku või kroonilise haiguse diagnoosimiseks, raviks või ennetamiseks.
- Haigus ei tohiks mõjutada rohkem kui 5 inimest 10 000-st Euroopa Liidus või on ebatõenäoline, et ravimi müük katab selle arendamiseks vajalikud kulud.
- Haiguse diagnoosimiseks, raviks või ennetamiseks ei ole sobivat meetodit või kui see on loodud, peaks kõnealune ravim sellise vaevusega patsiente aitama.
Seaduse tasemel
Venemaal kiideti 2010. aasta märtsi lõpus heaks seaduseelnõu "Ravimiringluse kohta", mis näeb ette hädavajalikuks ja elutähtsaks peetavate ravimite hindade riikliku reguleerimise. Samas ei olnud lõplikus versioonis juttu nn harva kasutatavatest ravimitest. Selline muudatus kadus seadusest pärast riigiduuma esimest korrektuuri.
Selle tõttu ühines mitukümmend heategevusfondipöördumises Venemaa presidendile. Nad palusid legaliseerida harva kasutatavate ravimite ringlus ning lihtsustada nende impordi ja riigis registreerimise korda.
Selle tulemusena avaldati tervishoiuministeeriumi veebisaidil ametlik avaldus. Seega on selliste ravimite importimise korda lihtsustatud. Nüüd pole rohkem kui 5 päeva.
Isiklikuks kasutamiseks mõeldud impordiluba väljastatakse elektroonilisel kujul digitaalallkirjaga. Tänu sellele ei pea kaugematest piirkondadest pärit patsiendid loa saamiseks pealinna külastama, kontorites järjekorras seisma.
Orbude haigused
Harbude haiguste näited on:
- Mukopolüsahharidoos. Pärilik haigus raskes vormis, mis puudutab ainevahetushäireid. Venemaal sünnib igal aastal selle haigusega keskmiselt umbes 15 inimest.
- Hemofiilia. Pärilik patoloogia, mille puhul diagnoositakse verehüübimisfaktori puudulikkus, mis aeglustab protsessi. Venemaal on registreeritud 8000 patsienti.
- Limaskesta krooniline kandidoos. Haigusetekitaja on perekonna Candida seen. Tavaliselt esineb alla 18-aastastel lastel.
Lisaks sisaldab see loend mukormükoosi, sügomükoosi, tümoomi, pahaloomulist pehmete kudede sarkoomi, tsüstilise fibroosi, hüperprolaktineemiat, Retti sündroomi, maohaavandlikku koliiti, Majidi sündroomi, aniridiat. Need ei ole ainsad harvaesinevad patoloogiad – nende nimekiri on palju pikem.
Populaarsete uimastite loend
Kuulsaimad harva kasutatavad ravimid haiguste raviks on:
- "Soliris". Toimeaine on ekulisumab. Ravim on immunosupressant. Näidustused - ebatüüpiline hemolüütiline-ureemiline sündroom, samuti paroksüsmaalne öine hemoglobinuuria. Vastunäidustuste hulka kuuluvad Neisseria meningiidi kandmine, aktiivne infektsioon, vaktsineerimise puudumine, raske maksa- ja neerupatoloogia.
- "Enplate". Peamine toimeaine on romiplostiim. Ravim on ette nähtud idiopaatilise trombotsütopeenilise purpura korral.
- "Elapraza". Peamine komponent on idursulfaas. Ravim on ette nähtud 2. tüüpi mukopolüsahharidoosi korral.
- "Trucklear". Ravimi peamine koostisosa on bosentaan. Seda kasutatakse pulmonaalse hüpertensiooni korral.
- "Enbrel". Ravim sisaldab etanertsepti. See on ette nähtud süsteemse algusega juveniilse artriidi korral.
- "Vaatame." Toimeaine on galsulfaas. Tööriista kasutatakse neljandat tüüpi mukopolüsahharidoosi korral.
- "Actemra". Sisaldab totsilizumabi. See on ette nähtud süsteemse algusega juveniilse artriidi korral.
- "Revoleyd". Toimeaine on eltrombopaag. Tööriista kasutatakse idiopaatilise trombotsütopeenilise purpura korral.
- "Aldazurim". Peamine aine on laronidaas. See on ette nähtud 1. tüüpi mukopolüsahharidoosi korral.
- "Ilaris". Toimeaine on kanakinumab. Ravimit kasutatakse süsteemse algusega juveniilse artriidi korral.
- "Privigen". TemaToimeaine on inimese immunoglobuliin. Ravim on ette nähtud idiopaatilise trombotsütopeenilise purpuri jaoks.
- "Replagal". Toimeaine on agalsidaas alfa. See on ette nähtud Fabry haiguse korral.
- "Exjade". Toimeaine on deferasiroks. Ravimit kasutatakse täpsustamata aplastilise aneemia korral.
- "Orfadin". Toimeaine on nitisinoon. See on ette nähtud türosineemia korral.
- "Adempas". Sisaldab riotsiguaati. See on ette nähtud pulmonaalse hüpertensiooni korral.
- "Opsumite". Sisaldab macitentaani. Seda kasutatakse pulmonaalse hüpertensiooni korral.
- "Revideerimine". Sisaldab sildenafiili. Määratud pulmonaalse hüpertensiooni raviks.
- "Myozyme". Peamine komponent on alglükosidaas alfa. Seda ravimit kasutatakse Pompe tõve korral.
- "Loor". Peamine toimeaine on miglustaat. See on ette nähtud sfingolipidooside korral.
- "Ventavis". Sisaldab iloprosti. Määratud pulmonaalse hüpertensiooni raviks.
- "Fabrazim". Sisaldab agalsidaasi beetat. See on ette nähtud sfingolipidooside korral.
- "Volibris". Toimeaine on ambrisentaan. Määratud pulmonaalse hüpertensiooni raviks.
- "Ilomedin". Toimeaine on iloprost. Ravimit kasutatakse pulmonaalse hüpertensiooni korral.
Seda harva kasutatavate ravimite loendit peetakse kõige populaarsemaks nende seas, mis on välja kirjutatud haiguste korral.
Vastunäidustused
Narkootikume on keelatud võtta millalsuurenenud tundlikkus ravimi aktiivse ühendi suhtes, samuti maksa- ja neerupatoloogiate raskete vormide korral. Lapsi antakse ainult arsti loal.
Järeldus
Seega on harva kasutatavate ravimite loetelu ravimite loetelu, mis on välja kirjutatud samanimelise rühma haiguste korral. Selliseid patoloogiaid peetakse haruldaseks.
Harvikravimite väljatöötamiseks pakutakse ettevõtetele soodustusi. Registreerimine toimub samamoodi nagu teiste ravimite puhul, kuid vastava komisjoni täiendava kinnitusega.
Patsientide puhul tuleb meeles pidada, et ravimeid võib välja kirjutada ainult arst. Ravimite omandamine ei ole soovitatav, kuna see ei pruugi soovitud tulemust tuua, vaid ainult süvendab haiguse kulgu.
